Opis firmy:
Sarepta Therapeutics, Inc., komercyjna firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na odkrywaniu i rozwoju terapeutyków ukierunkowanych na RNA, terapii genowych i innych genetycznych metod terapeutycznych w leczeniu rzadkich chorób. Oferuje iniekcję Exondys 51 do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne (Duchenne) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu dystrofiny, który jest podatny na pomijanie eksonu 51; i Vyondys 53 do leczenia Duchenne u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu dystrofiny, który jest podatny na pomijanie eksonu 53. Firma opracowuje również Amondys 45, kandydata na produkt, który korzysta z chemii oligomeru morfolinowego fosforodiomidata i technologii pominięcia eksonów, aby pominąć ekson 45 genu dystrofiny; SRP-5051, PMO sprzężone z peptydem, który wiąże ekson 51 dystrofiny pre-mRNA; SRP-9001, program terapii genowej mikro-dystrofiny DMD; i SRP-9003, program terapii genowej dystrofie mięśniowej kończyn. Ma umowy o współpracy z F. Hoffman-La Roche Ltd; Szpital dziecięcy ogólnokrajowy; Lizogen; Uniwersytet Duke; Genethon; i Stridebio. Firma została zarejestrowana w 1980 roku i ma siedzibę w Cambridge w stanie Massachusetts.