Opis firmy:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, firma biotechnologiczna, angażuje się w opracowywanie i komercjalizację terapii w leczeniu mukowiscydozy. Firma sprzedaje Symdeko/Symkevi, Orkambi i Kalydeco w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają specyficzne mutacje w genu regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy; i Trikafta do leczenia pacjentów z CF w wieku 6 lat lub starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508DEL. Jego rurociąg obejmuje VX-864 do leczenia niedoboru AAT, który jest w badaniu klinicznym fazy 2; VX-147 w leczeniu ogniskowej segmentowej kłębuszkowej kłębuszkowej za pośrednictwem APOL1 lub FSG oraz innych poważnych chorób nerek, które są w badaniu klinicznym fazy 2; VX- 880, leczenie cukrzycy typu 1, które znajduje się w badaniu klinicznym fazy 1/2; VX-548, inhibitor Nav1.8 do leczenia ostrego, neuropatycznego bólu mięśniowo-szkieletowego, który jest w badaniu klinicznym fazy 2; i CTX001 dla leczenia ciężka SCD i TDT, która jest w badaniu klinicznym fazy 3. Firma sprzedaje swoje produkty przede wszystkim dystrybutorom specjalistycznym i specjalistycznym w Stanach Zjednoczonych, a także dystrybutorów specjalistycznych i łańcuchach detalicznych oraz szpitalach i klinikach na arenie międzynarodowej. Współpracuje z Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; Crispr Therapeutics Ag.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; i Skyhawk Therapeutics, Inc.; a także Ribometrix, Inc.; Genomika plc; Merck Kgaa; Darmstadt, Niemcy i X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated zostały założone w 1989 roku i ma siedzibę w Bostonie w stanie Massachusetts.